RHO мутация
Статьи с этим тегом
FDA разрешила Ocugen начало ключевого исследования фазы 3 по генной терапии пигментного ретинита
FDA разрешило Ocugen начало фазы 3 клинического исследования OCU400 — первой широкопоказанной генной терапии пигментного ретинита. Исследование включит 150 пациентов, в том числе с мутацией RHO и независимо от мутации, …
Читать далее →Ещё по теме «RHO мутация» по всему сайту
Статья FDA разрешила Ocugen начало ключевого исследования фазы 3 по генной терапии пигментного ретинита
В первую группу вошли 75 пациентов с мутацией гена RHO, во вторую — 75 пациентов вне зависимости от мутации (gene-agnostic).... По его словам, компания была крайне воодушевлена тем, что согласно дизайну исследования фазы 3 более 50% пациентов с мутацией RHO, включенных в анализ по намерению лечить (intent to treat), могли соответствовать...
Статья Генетическая мутация, обеспечивающая китовым акулам сумеречное зрение, вызывает куриную слепоту у людей
Японские исследователи выявили генетическую мутацию в сетчатке китовых акул, которая позволяет этим крупнейшим рыбам мира видеть в полной темноте на большой глубине.... Выяснилось, что родопсин китовых акул, обычно чувствительный к зеленому свету, претерпел мутацию, сделавшую его чувствительным к синему свету....
Статья Моделирование патобиологии наследственной ретинопатии RP59 с использованием мышиных моделей
Ретинохроматоз (РП) представляет собой группу наследственных заболеваний сетчатки глаза, обусловленных мутациями почти в сотне различных генов.... Одна из форм РП — тип 59 (RP59) — связана с мутациями в гене DHDDS, кодирующем фермент, участвующий в процессе гликозилирования белков....
Статья Терапия CRISPR замедляет дегенерацию сетчатки при пигментном ретините независимо от генетической мутации
Пигментный ретинит поражает около 1,5 миллиона человек в мире и может быть вызван мутациями более чем в 80 различных генах.... Разработка индивидуальных терапий для каждой мутации представляет собой сложную клиническую задачу....
Статья Картирование генов при наследственных дистрофиях сетчатки: результаты исследования Университета Оклахомы
Целью исследования было выявление мутаций, объясняющих клиническую симптоматику, и повышение диагностической точности. Ключевые результаты: Мутации идентифицированы в 70 из 103 образцов.... Новые мутации подтверждены в генах ALMS1, GNAT1, RAX2 и RDH5....
Статья Opus Genetics привлекла $1,7 млн от Фонда борьбы со слепотой на две доклинические программы
Грант TRAP на генную терапию RHO-adRP Финансирование включает грант в размере $1 млн в рамках Программы ускорения трансляционных исследований (TRAP).... Только в США RHO-adRP поражает примерно одного человека из 51 000....
Статья Генетическое редактирование продемонстрировало эффективность при пигментном ретините: доклиническое исследование на мышиной модели
Применяя инструмент редактирования генома на основе CRISPR-Cas9, известный как редактирование оснований (base editing), научная группа скорректировала специфическую мутацию у мышей, открыв перспективы... Мишень — мутация Rhodopsin-150K Ученые сфокусировались на мутации rhodopsin-150K, которая нарушает структуру белка родопсина (rhodopsin), необходимого для зрения, и ведет к дегенерации палочковых фоторецепторов...
Статья Комплексный перечень глазных капель для лечения глаукомы и контроля внутриглазного давления
Rocklatan — продукт Aerie Pharmaceuticals, сочетает аналог простагландина Latanoprost с ингибитором Rho-киназы Netarsudil, усиливая гипотензивный эффект.... Сегмент 5: Ингибиторы Rho-киназы Rhopressa (Netarsudil) производства Aerie Pharmaceuticals улучшает отток водянистой влаги через трабекулярную сеть и снижает эписклеральное венозное давление....
Статья Ретинобластома: этиология, клиническая картина и терапевтические подходы при редкой злокачественной опухоли глаза у детей
В случае спонтанной генетической мутации предотвратить ретинобластому невозможно, однако раннее выявление и адекватная терапия улучшают прогноз сохранения зрения и излечения.... Дефектный ген может быть унаследован от родителя либо мутация происходит на ранних этапах внутриутробного развития. Можно ли предотвратить ретинобластому?...
Статья AURN001 компании Aurion Biotech продемонстрировал положительные результаты фазы 1/2 клинического исследования при отеке роговицы
Ингибитор Rho-киназы (Y-27632). Препарат вводится однократно в переднюю камеру глаза для восстановления функции эндотелия роговицы....